Las hemoglobinopatías son trastornos genéticos que afectan la estructura o producción de la molécula de la hemoglobina, la proteína roja responsable de transportar el oxígeno en la sangre. Las hemoglobinopatías más comunes afectan a más de 330 mil niños nacidos en todo el mundo cada año, para sobre llevar este trastorno se ha descubierto una terapia génica experimental que brinda a quienes la padecen la capacidad potencial de producir moléculas de hemoglobina funcionales, lo que reduce la presencia glóbulos rojos ineficaces para prevenir las complicaciones asociadas.
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